Пациент с рассеянным склерозом (РС) из Великобритании стал первым, кто получил терапию CAR-T-клетками, разработанную исследователями из Университетского колледжа Лондона, в рамках клинических испытаний, призванных выяснить, может ли это персонализированное лечение замедлить или даже остановить прогрессирование заболевания.
Эмили Хендерс, 37 лет, из Буши в Хартфордшире, прошла курс инфузионной терапии в Университетском колледже Лондона в октябре 2025 года и с нетерпением ждёт выписки из больницы.
Она сказала: «Я надеюсь, что участие в исследовании означает, что у меня больше никогда не будет рецидива и что симптомы рассеянного склероза не будут прогрессировать. Я знаю, что это всё ещё экспериментальное лечение, но оно имеет научное обоснование, которое мне, как учителю биологии, кажется логичным».
Рассеянный склероз — это заболевание, поражающее нервы центральной нервной системы (головного и спинного мозга). При рассеянном склерозе повреждается миелиновая оболочка, которая защищает нервы. Это вызывает ряд симптомов, таких как ухудшение зрения и проблемы с движением, памятью и мышлением.
Лекарства от рассеянного склероза не существует, и хотя есть несколько методов лечения, которые помогают справиться с симптомами или замедлить прогрессирование заболевания, ни один из них не является полностью эффективным для предотвращения рецидивов или долгосрочного прогрессирования заболевания.
Но после того как терапия CAR-T-клетками (аутологичные лейкоциты, обогащённые обексабтагеном, известные как obe-cel) доказала свою высокую эффективность при лечении рака крови, исследователи обратили внимание на аутоиммунные заболевания, такие как волчанка, а теперь и рассеянный склероз.
CAR-T-клеточная терапия перезапускает иммунную систему, уничтожая В-клетки, которые, как считается, вызывают аутоиммунную атаку при рассеянном склерозе. Терапия модифицирует собственные Т-клетки пациента, чтобы они нацеливались на В-клетки (оба типа иммунных клеток) и уничтожали их, что потенциально может привести к длительной ремиссии и остановке прогрессирования заболевания.
Доктор Клэр Родди, исследовательница из Онкологического института Университетского колледжа Лондона и гематолог-консультант Университетской больницы Университетского колледжа Лондона, которая сыграла важную роль в сотрудничестве Университетского колледжа Лондона и Университетской больницы Университетского колледжа Лондона в разработке новых методов лечения с использованием CAR-T-клеточной терапии, сказала: «Это здорово — участвовать в разработке obe-cel для пациентов с рассеянным склерозом, и это клиническое исследование I фазы поможет нам понять, насколько безопасен и эффективен obe-cel при рассеянном склерозе. Наша конечная цель — добиться длительной ремиссии заболевания с помощью однократного лечения CAR-T-клетками».
Руководителем клинического исследования под названием AUTO1-MS1 является Уоллес Браунли, невролог-консультант в UCLH и ведущий специалист по лечению рассеянного склероза в Национальной больнице неврологии и нейрохирургии.
Доктор Браунли сказал: «Несмотря на то, что за последние годы методы лечения рассеянного склероза значительно улучшились, ни одно из доступных лекарств не может полностью предотвратить рецидивы или прогрессирование заболевания. Терапия с использованием CAR-T-клеток — это новый перспективный метод лечения аутоиммунных заболеваний, и это исследование поможет понять, насколько эффективен и безопасен CAR-T-метод для людей с рассеянным склерозом».
Несмотря на неуверенность в том, поможет ли ей терапия, Эмили по-прежнему сосредоточена на лечении и полна решимости бороться со своим заболеванием.
Она добавила: «В конечном счёте я делаю всё возможное, чтобы сохранить способность жить полной жизнью и наслаждаться ею вместе с семьёй ещё много лет, без ограничений, которые может наложить эта болезнь. Я сосредоточена на том, чтобы жить полной жизнью, несмотря на рассеянный склероз, — быть женой, матерью, учительницей и человеком, который не позволяет болезни определять его».
«Мой путь в борьбе с рассеянным склерозом — это выбор и действия. Я предпочитаю действовать на опережение, учиться и смело смотреть в лицо неопределённости. Хотя этот путь часто бывает непредсказуемым и пугающим, я не позволяю рассеянному склерозу диктовать мне условия и сохраняю надежду не только для себя, но и для других, кто однажды сможет воспользоваться достижениями в области лечения».
В Великобритании насчитывается более 150 000 человек с рассеянным склерозом, и почти у 7100 человек ежегодно диагностируют это заболевание.
Доктор Фредерик Вонберг из отделения нервно-мышечных заболеваний Университетского колледжа Лондона и Университетской больницы Лондонского университета сказал: «В этом исследовании могут принять участие британские пациенты с рецидивирующими или прогрессирующими формами рассеянного склероза, которые плохо реагируют на уже доступные лучшие препараты и у которых ухудшается состояние. Мы призываем пациентов в возрасте от 18 до 60 лет обратиться к своему неврологу и узнать, могут ли они быть направлены на участие в этом исследовании. К началу 2027 года в исследовании планируется принять участие до 18 пациентов со всего мира».
CAR-T-клеточная терапия, которая тестируется в рамках этого клинического исследования, была разработана учеными из Института рака Университетского колледжа Лондона под руководством доктора Мартина Пула. Она показала многообещающие результаты в лечении пациентов с агрессивной формой рака крови.
Терапия CAR-T-клетками второго поколения obe-cel снижает иммунную токсичность и дольше сохраняет эффективность у пациентов с раком крови, преодолевая два распространённых ограничения более ранних методов терапии CAR-T-клетками.
Препарат был лицензирован компанией Autolus, созданной на базе Университетского колледжа Лондона, и недавно получил одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Агентства по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения Великобритании (MHRA) для лечения острого лимфобластного лейкоза, но остается экспериментальным средством для лечения аутоиммунных заболеваний.
Доктор Родди и доктор Браунли получают поддержку от Национального института исследований в области здравоохранения и социального обеспечения (NIHR) Центра биомедицинских исследований UCLH (BRC). Центр BRC сыграл ключевую роль в разработке CAR-T-терапии в UCL и UCLH, что помогло заложить основу для этого исследования. Сейчас CAR-T-терапия проходит испытания при рассеянном склерозе.
Это исследование — пример того, как мы берём многообещающую новую терапию, которая уже доказала свою эффективность при лечении некоторых видов рака, и применяем её в других областях медицины. Это поистине новаторская работа, отражающая сильные стороны UCLH и UCL, которая стала возможной благодаря поддержке Национального института исследований в области здравоохранения через наш Центр биомедицинских исследований. Это также отличный пример наших тесных рабочих отношений с биотехнологической отраслью. Благодаря подобным исследованиям в будущем гораздо больше пациентов смогут получить пользу от CAR-T-терапии.
Профессор Карл Пеггс, директор по исследованиям UCLH и директор NIHR UCLH BRC
Источник:
Чтобы написать отзыв нужно авторизоватся